CRISPR: การปรับเปลี่ยนแก้ไขพันธุกรรมที่น่าทึ่งในศตวรรษที่ 21

CRISPR: การปรับเปลี่ยนแก้ไขพันธุกรรมที่น่าทึ่งในศตวรรษที่ 21

เทคโนโลยี CRISPR เป็นหนึ่งในนวัตกรรมของวิศวกรรมชีวภาพในศตวรรษที่ 21 ซึ่งคุณอาจได้ยินถึงศักยภาพในการแก้ไข DNA และการรักษาโรคทางพันธุกรรม โดยนักวิทยาศาสตร์พัฒนาเทคโนโลยีนี้อย่างต่อเนื่อง และตอนนี้ยังมีสิ่งใหม่ให้เรียนรู้เพิ่มมากขึ้น ซึ่งบทความนี้จะกล่าวถึงบทสัมภาษณ์กับ Dr. Linyi Gao เกี่ยวกับเทคโนโลยีการแก้ไขโครงสร้างพันธุกรรมด้วย CRISPR 

Dr. Linyi Gao ได้นำเสนอข้อมูลเกี่ยวกับการทำงานของ CRISPR ซึ่งสามารถนำไปใช้ในการแก้ไขพันธุ์สัตว์ พืช และจุลินทรีย์ได้ โดยมีการพัฒนาต่อเนื่องเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการออกแบบ Guide RNA และการนำ CRISPR ไปใช้ในระบบต่างๆ เช่น การตรวจวินิจฉัยโรคโดยใช้ CRISPR

ทั้งนี้ Dr. Linyi Gao ได้เข้าร่วมทำงานกับโครงการ CRISPR เพื่อจุดประสงค์ที่จะลดปัญหาการแก้ไขโครงสร้างพันธุกรรมที่ไม่ใช่เป้าหมาย หรือ Off-target editing ที่อาจมีโอกาสเกิดขึ้นได้บ้าง ซึ่งเป็นปัญหาสำคัญในการใช้ CRISPR ในการรักษาโรคพันธุกรรม Dr. Linyi Gao ได้ทำการปรับปรุงลักษณะของโปรตีน Cas9 และ Guide RNA ซึ่งส่งผลให้ปรับปรุงความแม่นยำในการแก้ไขโครงสร้างพันธุกรรมที่เป้าหมายเพิ่มมากขึ้น

ในส่วนนี้ ทางเราขออธิบายข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ CRISPR ดังนี้

CRISPR ประกอบด้วยสองส่วนหลัก ๆ คือ Cas nuclease และ Guide RNA ซึ่งมีรูปแบบที่แตกต่างกัน โดย Cas9 เป็น Cas nuclease ที่ใช้กันส่วนมากในการแก้ไขโครงสร้างพันธุกรรม แต่ยังมี Cas12 และ Cas13 ที่มีความแตกต่างกันในองค์ประกอบของ Guide RNA และรูปแบบ PAM (Protospacer Adjacent Motif) ที่ใช้ในการตรวจจับลำดับพันธุกรรมเป้าหมาย

การออกแบบ Guide RNA เป็นสิ่งสำคัญในการปรับแต่งโครงสร้างพันธุกรรมด้วย CRISPR เนื่องจากการทดลองโดยส่วนใหญ่จะใช้เทคนิคสังเคราะห์แบบรวมตัวอย่างหลายประเภทเพื่อประเมินประสิทธิภาพของ Guide RNA ที่หลากหลายในครั้งเดียว นอกจากนี้ความท้าทายของการพัฒนาCRISPR นั้นเกิดจากความเฉพาะเจาะจงในตัวอย่างของจุลินทรีย์ต่าง ๆ อีกด้วย

Dr. Linyi Gao ได้กล่าวถึงการพัฒนาที่น่าตื่นเต้นของระบบ CRISPR/Cas โดยการผสม Cas9 บางส่วน และโปรตีนการแก้ไข DNA ที่ไม่เกี่ยวข้องกับ CRISPR ซึ่งชื่อว่า base editors และ prime editors ซึ่งเป็นตัวแทนของเทคโนโลยี CRISPR สมัยใหม่ที่มาพร้อมความแม่นยำในการแก้ไข แทนที่จะตัดแยก DNA แบบวิธีดั้งเดิม 

ในส่วนของผลลัพธ์การใช้ CRISPR ด้วยการนำ CRISPR ไปใช้ในการรักษาหรือรักษาอาการของโรคพันธุกรรมบางประเภท จากผลการทดลองทางคลินิกบางส่วนได้เห็นผลลัพธ์ที่ดี เช่น ผลลัพธ์จากการรักษาโรคของเซลล์โลหิตแดงที่เป็นสีฟ้า ซึ่งแสดงให้เห็นว่าอาจเป็นแนวทางในอนาคตที่จะเปลี่ยนแปลงสิ่งที่เกิดขึ้นต่อชีวิตของคนในทางที่ดีได้ และนักวิจัยสามารถวางแผนเพื่อใช้งานนวัตกรรมนี้ได้ ทั้งงานวิจัยด้านการแก้ไขพันธุกรรม วิศวกรรมพันธุศาสตร์

ในตอนท้าย Dr. Linyi Gao ได้แนะนำให้นักเรียนที่สนใจเข้าสู่อาชีพทางวิทยาศาสตร์ ควรมีโอกาสที่จะได้รับความรู้ที่หลากหลายในสาขาวิชาวิทยาศาสตร์ในช่วงการศึกษาในมหาวิทยาลัย ไม่ว่าจะเป็น สาขาชีววิทยา เคมี ฟิสิกส์ และคณิตศาสตร์ ซึ่งเป็นสาขาวิชาที่ช่วยให้มีพื้นฐานและความรู้ในการเป็นนักวิทยาศาสตร์ในอนาคต และนอกจากนี้จะต้องเน้นในการศึกษาเพื่อเป้าหมายของการวิจัยเฉพาะทางเพื่อการต่อยอดความรู้และพยายามเรียนรู้สิ่งที่นอกเหนือจากสาขาวิชาวิทยาศาสตร์ไปพร้อมกันด้วย

ขอบคุณสำหรับความรู้ดีๆจาก : miniPCR 

Reference: https://www.minipcr.com/linyi-gao-interview/

Translated and shared by  Ploi Prompron, BD, Bioentist